8月20日，阿斯利康罕见病业务旗下的长效C5补体抑制剂伟立瑞（英文商品名：Ultomiris，通用名：瑞利珠单抗注射液），已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于成人和1月龄及以上儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗。

PNH是一种慢性、进行性且危及生命的血液系统罕见疾病。该疾病好发于青壮年，PNH的临床主要表现为补体介导的血管内溶血、潜在的造血功能衰竭以及血栓形成倾向等，从而导致器官损伤甚至死亡。

北京协和医院血液内科主任医师，中国III期临床研究主要研究者韩冰教授表示：“PNH是一种由补体系统末端通路异常激活驱动的罕见血液疾病，可引发血管内溶血、血栓及多器官损伤，严重影响患者的生存与生活质量。C5补体抑制剂作为PNH治疗的重要基石，通过持续抑制末端补体活化，改善患者的临床结局。此次瑞利珠单抗获批，为成人及儿童PNH患者带来了兼具长效性、稳定性和便利性的治疗选择，可实现快速、完全且持续的终末补体抑制。此次获批基于全球III期研究及中国患者临床研究所积累的循证医学证据。令人欣喜的是，中国8家研究中心在患者入组、临床研究及证据生成方面作出了重要贡献，为这一治疗方案惠及中国患者提供了坚实支撑。”

阿斯利康全球高级副总裁、全球研发中国负责人何静博士表示：“此次瑞利珠单抗PNH适应症的获批，为中国PNH患者提供了一种疗效确切、安全性良好、应答持久且更为便捷的治疗选择，也意味着PNH治疗迈入了一个新的阶段。未来，我们将继续加大在罕见病领域的研发投入，携手各方加速创新药物研发与可及，为中国患者带来更多创新治疗选择。”

阿斯利康中国副总裁，罕见病事业部负责人胡轶清表示：“继瑞利珠单抗此前在中国获批用于治疗全身型重症肌无力（gMG）和视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）后，此次PNH适应症的获批，为中国罕见病患者带来了又一具有里程碑意义的重要进展。PNH患者多处于青壮年时期，长效治疗有望帮助患者减轻疾病与频繁治疗带来的负担。随着补体科学不断突破，阿斯利康将持续拓展创新产品组合，为更多补体介导疾病患者带来新的治疗选择。”

目前，瑞利珠单抗在中国、美国、欧盟、日本等国家和地区获批用于治疗特定的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的成人及儿童患者，并在全球多个国家和地区获批多项适应症。